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作者：赵真;李刚;徐瑛;
单位：上海药品审评核查中心;
摘要：基因治疗作为前沿技术，在患有罕见病和严重疾病的儿童群体中具有广阔的治疗前景。近年来，全球及中国儿童基因治疗产品临床研发活跃，但当前儿童基因治疗产品临床研究面临伦理、剂量选择、安全性及临床研究实施等多方面挑战。建议临床试验相关方应实施严格规范的伦理审查流程，确保给药剂量的科学合理性，全面强化安全保障体系，建立良好的患者招募与长期随访管理机制，从而确保儿童基因治疗产品的安全有效。
关键词：基因治疗;;儿童;;临床研究
