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作者：庹媛媛;黄璟;李燕;杨灿;何芸;颜永燕;赵建;金皎;
单位：贵州医科大学附属医院儿童血液科;贵州医科大学附属医院检验科;
摘要：目的 探讨蔡氏公式指导下的重组人凝血因子Ⅷ（rFⅧ）剂量调整对儿童重型血友病A(HA)预防治疗的有效性及可行性，为优化儿童HA的个体化治疗同时减少疾病经济负担提供循证依据。方法 纳入贵州省血友病综合管理中心收治的36例2～18岁男性重型HA患儿。均接受同种商家rF不限剂量的单次输注，根据基线和给药3 h后任意2个时间点的F浓度，应用蔡氏公式计算药动学（PK）参数，基于PK评估、出血细节、医生建议及患者选择调整达到理想的谷浓度水平，直接获取rF治疗剂量及频率的预防治疗方案，方案实施期间记录给药方案和出血率，包括年化总出血率（ABR）、年化关节出血率（AJBR）、年化自发出血率（ASBR）。结果 在36例儿童患者中，F半衰期（t1/2）、峰浓度（cmax）、利用率（BA）分别为（9.20±3.27）h、（45.52±10.84）IU·dL-1和（159.72±169.03）%。根据PK参数调整rF剂量，12例患儿升高剂量，谷浓度中位数由0.85 IU·dL-1提高到3.22 IU·dL-1;3例患儿降低剂量，谷浓度中位数由4.32 IU·dL-1回降至3.00 IU·dL-1，维持在理想范围内。调整rF剂量后，患儿ABR(10 vs. 3,P<0.05)、AJBR(6 vs. 2.5,P<0.05)、ASBR(8 vs. 3,P<0.05)均显著下降。结论 应用蔡氏公式指导rF治疗儿童重型HA的预防治疗，可以减少患儿出血率，提高生活质量的同时减少不必要的rF消耗。
关键词：血友病;;重组人凝血因子Ⅷ ;;药动学;;儿童
