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作者：蔡诗雅;梅亚曌;章振林;张浩;
单位：上海交通大学医学院附属第六人民医院骨质疏松和骨病专科上海市骨疾病临床研究中心;
摘要：目的回顾分析使用双膦酸盐（bisphosphonates, BPs）治疗成骨不全症（osteogenesis imperfecta, OI）的疗效并对比不同用药年限、给药途径及起始治疗年龄的疗效差异。方法 选取2019年1月至2021年12月就诊于上海交通大学医学院附属第六人民医院骨质疏松和骨病专科接受BPs治疗的26例OI患者，年龄4～67岁，中位年龄12.5岁，其中男17例，女9例。观察治疗前后及治疗过程中骨代谢指标、生化指标、骨密度（bone mineral density, BMD）、脆性骨折发生率等变化。结果 26例患者使用阿仑膦酸钠、唑来膦酸或伊班膦酸钠治疗1～5年，给药途径为口服或静脉滴注。用药1年、 2～3年及3年以上患者的腰椎BMD分别较基线增加了14.89%、 70.73%、 64.17%，股骨颈BMD分别增加了12.21%、 42.58%、 65.28%，全髋BMD分别升高了13.75%、 38.95%、 94.28%，用药>3年组的股骨颈及全髋BMD增长率显著高于用药1年组（P=0.028、 0.002）。不同用药年限患者治疗后脆性骨折次数均下降，且下降幅度（%）及绝对值（次/年）差异无统计学意义（P=0.410、 0.459）。口服和静脉用药患者骨钙素（osteocalcin, OC）下降幅度及各部位BMD改善程度相近，且2组患者脆性骨折发生次数均较基线显著减少。未成年组（年龄<18岁）患者治疗结束时腰椎、股骨颈、全髋BMD增加64.64%、 45.31%和54.00%，且年均脆性骨折次数较基线减少。成年组（年龄≥18岁）患者治疗结束时骨转换生化标志物（bone turnover biomarkers, BTMs）水平显著下降，腰椎、股骨颈、全髋BMD无显著增加（P=0.393、 0.567、 0.473），但脆性骨折较基线显著减少（P<0.001）。结论 不同用药年限对预防新发脆性骨折疗效相近，用药年限越长，对BMD的改善越显著；口服与静脉用药对新发脆性骨折及BMD的改善疗效相近；未成年OI患者接受BPs可显著增加BMD，未成年及成年患者接受BPs治疗均能预防新发脆性骨折。
关键词：成骨不全症;;药物治疗;;双膦酸盐
基金资助：国家重点研发计划（2018YFA0800801）;; 国家自然科学基金（81870618）
