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作者：杨华;曾昊;杨志敏;蒋建东;李佳;王广基;王洪;李萍;郝海平;
单位：中国药科大学多靶标天然药物全国重点实验室;国家药品监督管理局药品审评中心;中国医学科学院医药生物技术研究所;中国科学院上海药物研究所;
摘要：慢性复杂性疾病以多基因、多通路紊乱为特征，已成为全球健康与创新药物研发领域面临的重大挑战。经典的“单基因—单靶标—单个药物”研发模式遭遇瓶颈，具体表现为研发效率下降、新靶标发现趋缓、临床转化成功率低等突出问题。与此同时，以鸡尾酒疗法、固定剂量复方制剂为代表的组合用药策略取得显著临床成效，加之系统生物学对复杂疾病网络的深入理解，共同表明了多靶标协同干预的必要性与潜在优势。针对临床治疗需求与创新药物研发的发展趋势，笔者系统阐述了“靶标组与组合药物”研发新范式，重点探讨了靶标组与组合药物的范畴及特征、组合药物研发的临床需求、靶标组发现与组合药物研发的主要路径以及相关难点与挑战，旨在为突破复杂疾病治疗瓶颈、构建原创药物研发新体系提供理论依据与路径参考。
关键词：组合靶标;;组合药物;;代谢仿生;;疾病网络;;人工智能
基金资助：国家自然科学基金项目（82321005）的资助
