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作者：何世鹏;盛春泉;
单位：上海大学转化医学研究院;第二军医大学(海军军医大学)药学院医药基础研究与创新教育部重点实验室;
摘要：复杂疾病往往由多层级、多通路分子网络异常共同驱动，传统以单一靶点为核心的药物研发模式在疗效持久性与耐药控制方面逐渐显现瓶颈。在此背景下，能够同时调控多个关键病理节点的多靶点单一分子药物，因其内在的协同作用潜力与系统干预优势，正逐步成为创新药物研发的重要方向。随着分子生物学、系统药理学与计算化学的快速发展，多靶点药物的设计理念已由早期的经验发现转向以机制认知和数据整合为基础的理性设计。本文系统综述了多靶点小分子药物的设计策略、技术进展、临床应用现状及挑战。结合人工智能、基因编辑、计算生物学等前沿技术，探讨其在肿瘤、神经退行性疾病、代谢综合征等领域的未来发展方向。
关键词：多靶点药物;;协同效应;;设计策略;;技术进展;;临床转化
基金资助：国家自然科学基金项目（82030105,82373707）;; 上海市青年科技启明星项目（23QA1403500）;; 上海市东方英才项目（QNKJ2024008）的资助
