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作者：赵丽;邱彦;金辉;万健;
单位：上海市浦东新区人民医院临床试验机构;上海市浦东新区人民医院药剂科;
摘要：肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种致命的神经退行性病变，有迫切的、未被满足的治疗需求，目前有多个治疗ALS的新靶点药物在研发中。磷酸肌醇激酶PIKfyve在ALS发病和进展中发挥关键作用，抑制PIKfyve对ALS有明确的治疗效果。抑制PIKfyve的化学小分子药物AIT-101在临床试验中显示出治疗ALS的良好药效和安全性，且可口服，但体内药效时间短暂；反义寡核苷酸药物AS-202在体内抑制PIKfyve的时间更长，即将推进到临床试验中用于治疗ALS和其他神经退行性疾病。
关键词：肌萎缩侧索硬化;;神经退行性病变;;PIKfyve;;AI制药
基金资助：上海市浦东新区卫生健康委员会重要薄弱学科建设（PWZbr2022-13）
