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作者：严立敏;赵晟超;田露;凌志鹏;陆晟;王嬿;徐欣;文彬;
单位：上海上药睿尔药品有限公司;
摘要：罕见病具有患病率极低但疾病种类繁多的特点，且多数与基因突变相关。人工智能（AI）技术通过深度学习处理超高维度数据，显著提升研发效率和预测准确性，有效缓解罕见病药物研发周期长及临床试验患者招募困难的问题。在新药研发中，AI技术通过优化RNA靶点识别与药物设计缩短研发周期；在药物再利用领域，AI可快速筛选新适应证以加速临床试验进程。此外，AI技术还能优化临床试验设计，提升研发效率。尽管AI设计药物仍需通过Ⅲ期临床试验验证有效性，但其在制药行业尤其是罕见病治疗领域展现出广阔应用前景，有望为患者提供更多治疗选择。
关键词：罕见病;;人工智能;;药物研发;;临床试验
