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作者：陈瀚翔;吕子萱;董璠玙;王雅群;王珊珊;袁妮;
单位：大连医科大学公共卫生学院;大连医科大学创新药物政策与医疗保障研究中心;武汉大学董辅礽经济社会发展研究院;
摘要：目的 评价依库珠单抗对比以血浆置换为主的最佳支持治疗方案一线治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）患者的经济性。方法 基于中国医疗卫生服务体系角度，利用医保准入后依库珠单抗的价格构建马尔可夫（Markov）模型评价依库珠单抗对比最佳支持治疗的成本与效用，模型周期与研究时限分别设置为2周和40年，以增量成本效果比（ICER）为评价指标，并对关键参数进行情景分析和敏感性分析。结果 与最佳支持治疗方案比较，依库珠单抗的ICER为63 090元·QALY~(-1)，低于2023年1倍中国人均国内生产总值（GDP）。情景分析显示，儿童aHUS患者使用依库珠单抗的ICER为38 076元·QALY~(-1)，远低于2023年1倍中国人均GDP；在10年、20年和30年不同周期下，依库珠单抗的ICER均低于2023年3倍中国人均GDP。概率敏感性分析显示，在2023年3倍中国人均GDP下，依库珠单抗具有经济性的概率为100%。结论 相比最佳支持治疗方案，依库珠单抗在aHUS的一线治疗中具有经济学优势。
关键词：依库珠单抗;;非典型溶血性尿毒症综合征;;成本-效用分析;;药物经济学;;马尔可夫模型
