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来源：期刊VIP网 时间：
作者：焦菲;姚治平;
单位：重庆市梁平区人民医院神经内科;
摘要：雷特综合征（RTT）是一种严重影响儿童精神运动发育的疾病。2023年3月10日，美国食品和药品管理局正式批准曲非奈肽用于治疗2岁及以上儿童和成人RTT患者，是目前唯一一个治疗RTT的药物。文章围绕曲非奈肽治疗RTT的药物特点、作用机制、临床试验等方面进行综述，旨在为RTT的治疗提供新思路。
关键词：曲非奈肽;;雷特综合征;;疗效;;安全性;;药动学
