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作者：黄佩文;王旭东;
单位：合肥市第一人民医院药学部;
摘要：fitusiran是一种由赛诺菲制药公司基于Alnylam制药公司的ESC-Ga1NAc偶联技术开发的靶向抗凝血酶的干扰小RNA(siRNA)治疗药物。2025年3月28日，fitusiran获得美国食品药品管理局（FDA）批准上市，用于12岁及以上有或无凝血因子抑制剂的血友病A/B患者。临床试验表明，fitusiran可显著降低目标人群的出血率，常见治疗相关不良事件包括病毒感染、呼吸道感染、鼻咽炎、转氨酸升高等。
关键词：fitusiran;;干扰小RNA;;血友病;;替代治疗;;抗凝血酶
