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作者：朱海斌;廖小兰;吴婷婷;王研;余自成;
单位：同济大学附属杨浦医院药学部;
摘要：acoramidis是新一代转甲状腺素蛋白（TTR）选择性稳定剂，可通过抑制TTR四聚体的解离，减缓或阻止TTR淀粉样变的进展。2024年11月美国食品药品管理局批准acoramidis用于治疗成人野生型或突变型转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变。多项临床研究表明，acoramidis疗效良好，可减少心血管死亡和心血管相关住院。不良反应以腹泻和上腹痛为主，且多为轻度，不需要停药。
关键词：acoramidis;;转甲状腺素蛋白;;心脏淀粉样变;;临床研究
基金资助：同济大学附属杨浦医院“晨光计划”（Ye1202208）
