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中国艾滋病性病2026年第01期:CRISPR/Cas基因编辑技术在艾滋病治疗中的研究现状与挑战

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作者:杨灿;刘真;张敏;张清燕;邓博文;李承乘;李杰;郭会军;

单位:河南中医药大学第一附属医院艾滋病临床研究中心;河南中医药大学第一临床医学院;河南省病毒性疾病中医药防治重点实验室;

摘要:艾滋病基因治疗一直是研究者们关注的热点。成簇规律间隔短回文重复序列/CRISPR相关蛋白系统(CRISPR/Cas)设计简单、操作方便、靶向性强、灵敏度高,是新颖有效的第三代“基因组定点编辑技术”。本文综述了CRISPR/Cas系统的历史由来、作用机理及艾滋病治疗中的CRISPR/Cas类型,在此基础之上,聚焦于该系统在艾滋病治疗领域的研究进展和应用,从干扰病毒复制周期,清除潜伏前病毒以及调节宿主免疫三方面进行深入分析。同时提出目前存在的诸多挑战:HIV对CRISPR/Cas系统的逃逸、HIV感染细胞中CRISPR/Cas系统的高效递送、针对HIV的CRISPR/Cas独特且多靶点设计、AIDS患者Cas免疫炎症交错复杂。探讨其可能策略,以期为艾滋病基因治疗的开发和临床应用提供方向。

关键词:艾滋病;;基因治疗;;CRISPR/Cas基因编辑

基金资助:国家自然科学基金(82004207);; 中国博士后科学基金(2023M741090);; 河南省科技攻关计划(252102311273,242102310519,242102310314)~~