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作者：孙搏;李嘉桐;曹钰然;王亚宁;马璟;陈向军;张菁;卓阳;
单位：上海药品审评核查中心;复旦大学附属华山医院;上海瑞宁康生物医药科技发展有限公司;上海泰楚生物技术有限公司;
摘要：肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种快速进展性神经系统退行性疾病，目前尚无有效治愈方法。ALS新药的临床研发与注册审评兼具高度复杂性和监管灵活性。本文系统梳理了全球已获批的四款ALS治疗药物及其关键性临床试验证据，探讨ALS临床试验的总体设计原则、终点指标应用难点与生物标志物进展。基于在研试验分析，确证性临床试验仍是当前主要研发障碍。
关键词：肌萎缩侧索硬化;;新药研发;;临床试验;;生物标志物
基金资助：上海市药品监督管理局药品监管科学课题(ZX-2023-07)
