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作者：徐洋;张剑;林志洪;陈君;刘立民;仇惠英;吴德沛;
单位：苏州大学附属第一医院血液科,江苏省血液研究所,国家血液系统疾病临床医学研究中心;苏州永鼎医院血液科;苏州弘慈血液病医院血液科;
摘要：目的:探讨维奈克拉(venetoclax, VEN)联合去甲基化药物(HMA)治疗高危骨髓增生异常综合征(MDS)患者的临床疗效及安全性。方法:纳入2019年3月至2022年11月苏州大学附属第一医院30例接受VEN联合HMA治疗的高危MDS患者。评估所有纳入患者的总缓解率(ORR)、改良后的总缓解率(mORR)、总生存期(OS)、无进展生存期(PFS)和不良反应。结果:VEN联合HMA方案治疗的30例高危MDS患者中，24例达完全缓解(CR)/骨髓完全缓解(mCR),2例达部分缓解(PR),ORR为24/30,中位OS为28.1个月，中位PFS为28.1个月。此外，经过治疗后，达到CR/mCR的患者相较于未达到CR/mCR的患者，其总生存期(OS)有显著延长。12例患者接受了异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)。3级及以上血液学不良反应包括血小板减少(14例)、中性粒细胞减少(14例)、中性粒细胞减少发热(10例)和贫血(7例)。任何级别的胃肠道不良事件均常见，主要包括呕吐(7例)、腹泻(5例)和便秘(4例)。结论:VEN联合HMA治疗高危MDS患者安全、有效。该方案联合allo-HSCT可改善患者预后。这种联合治疗方式的不良事件监测和管理对于确保患者安全至关重要。
关键词：骨髓增生异常综合征;;维奈克拉;;去甲基化药物;;不良事件
基金资助：国家重点研发计划(2022YFC2502700);; 国家自然科学基金(82020108003);; 江苏省血液病医学创新中心(CXZX202201);; 江苏省自然科学基金(BK20201168);; 江苏省老年健康研究项目(LKM2023015)
