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作者：李天丹;胡绍燕;翟宗;陈广华;卢俊;何海龙;肖佩芳;李捷;王易;
单位：苏州大学附属儿童医院血液科;苏州大学附属第一医院,江苏省血液研究所;
摘要：目的:探讨具有治疗靶点的儿童费城染色体样急性淋巴细胞白血病(Ph-like ALL)的临床特点、分子学特征、治疗及预后。方法:2017年12月至2021年6月在苏州大学附属儿童医院初诊且具备靶向药物治疗靶点的儿童Ph-like ALL共27例，回顾性分析患儿年龄、性别、初诊时白细胞计数、遗传学特征、分子生物学改变、化疗方案、给予不同靶向药物、d 19微小残留病(MRD)、d 46 MRD、是否行造血干细胞移植(HSCT)等资料，归纳总结患儿的临床特征及治疗效果。采用Kaplan-Meier方法进行生存分析。结果:27例患儿均根据诱导缓解治疗过程中MRD水平调整化疗强度，10例在治疗过程中加用靶向药，3例患儿桥接HSCT,其中1例死亡，2例存活。24例未行HSCT患儿中，1例患儿出现复发，采用嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)治疗后达完全缓解(CR)。27例患儿3年总生存率为(95.5±4.4)%,3年无复发生存率为(95.0±4.9)%,3年无事件生存率为(90.7±6.3)%。结论:基于MRD监测的危险度分层化疗可改善Ph-like ALL患儿预后，对化疗效果欠佳的患儿联合靶向药可尽快完全缓解，诱导缓解治疗过程中MRD持续阳性的Ph-like ALL患儿序贯CAR-T和HSCT能显著提高治疗效果。
关键词：儿童;;费城染色体样急性淋巴细胞白血病;;靶向药;;CAR-T;;造血干细胞移植
基金资助：国家血液系统疾病临床医学研究中心委托课题(2020WSB05);; 江苏省社会发展课题(BE2021654);; 苏州市临床重点病种诊疗专项项目(LCZX202008);; 苏州市儿童白血病重点实验室(SZS201615)
