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作者：高文静;杨晶晶;李猛;温亚男;焦一帆;乐凝;刘宇辰;王楠;黄赛;窦立萍;
单位：解放军医学院;中国人民解放军总医院第五医学中心血液病医学部;
摘要：目的:探讨维奈克拉联合CACAG方案治疗难治/复发急性髓系白血病(R/R AML)的有效性和安全性。方法:本研究为前瞻性单臂临床研究，入组患者均符合R/R AML诊断标准。采用阿扎胞苷(75 mg/m~2,d 1-7)、阿糖胞苷(75-100 mg/m~2, q12h, d 1-5)、阿柔比星(20 mg, d 1、3和5)、西达本胺(30 mg, d 1和4)、维奈克拉(100 mg d 1,200 mg d 2,400 mg d 3-14,与唑类药物联用，减量为100 mg/d)、重组人粒细胞集落刺激因子(300μg/d,直至中性粒细胞恢复)的治疗方案，主要研究终点为1疗程后总反应率。结果:自2022年1月至2023年4月共入组19例患者，1个疗程后总反应率为81.3%(13/16),完全缓解率为68.8%(11/16),部分缓解率为12.5%(2/16),在11例获得完全缓解(CR/CRi)的患者中，达CRm 8例，未达CRm 3例。截至2023年3月27日，中位随访时间为111(19-406)d。6个月的总生存率和无进展生存率均为55.7%;1年的总生存率和无进展生存率分别为46.4%和47.7%。此外，相比于未达CRm组，CRm组患者具有较高的PFS(377 vs 111 d,P=0.046)。治疗相关不良反应主要是3-4级骨髓抑制，并发不同程度的感染(n=12)、低钾血症(n=12)、低钙血症(n=10)和肝酶升高(n=8)等，其中3-4级占比为47.4%(9/19)。结论:维奈克拉联合CACAG方案是R/R AML患者有效的挽救性治疗方案，缓解率高且安全性良好。
关键词：维奈克拉联合CACAG方案;;急性髓系白血病;;难治;;复发;;前瞻性研究
基金资助：国家自然科学基金(82270162,82270224,82070178);; 北京市自然科学基金(7222175);; 军队卫勤保障能力创新与生成专项(21WQ034);; 保健专项科硕课题重点项目(21BJZ30);; 国家重点研发计划(2021YFA1100904);; 解放军总医院新技术新业务扶持项目
