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作者：张平平;王蒙;伍燕平;李佳佳;
单位：蚌埠医科大学第一附属医院血液科;
摘要：目的:探讨泊马度胺治疗多发性骨髓瘤(MM)伴髓外病变(EMD)患者的疗效与安全性。方法:回顾性分析2019年2月至2023年8月蚌埠医学院第一附属医院血液科收治的40例MM患者的临床资料，这些患者均接受以泊马度胺治疗为基础的化疗。结果:40例患者中初诊MM伴EMD患者8例，难治/复发MM伴EMD患者32例；伴骨相关髓外病变(EMD-B)21例，软组织相关髓外病变(EM-S)19例。与EM-B组相比，EM-S组LDH更低(P<0.05)、乳酸脱氢酶(LDH)水平升高(P<0.05),且无进展生存期(PFS)更短(11对21.5个月，P=0.0363)。32例患者完成3个疗程，进行短期疗效评估，初诊组与难治复发组3药及以上联合方案的使用率及ASCT治疗无差异(87.50%对93.75%,P>0.05;25.00%对15.63%,P>0.05)。相较于难治复发组，初诊患者总体缓解率(ORR)明显升高(83.33%对57.70%,P<0.05)。初诊组的深度缓解率(VGPR+CR)优于难治复发组(50.00%对29.62%,P<0.05),初诊组的无效率(SD+PD)明显低于难治复发组(33.33%对65.38%,P<0.05),而初诊组的部分缓解率(PR)、死亡率与难治复发组无显著性差异(P>0.05)。中位随访26个月，患者中位PFS 19个月。单因素分析结果显示，EM-S、高危遗传学异常、诱导治疗未达部分缓解(PR)或以上、2线及以上治疗失败与PFS短相关；进一步多因素分析结果显示，诱导治疗最佳疗效未达PR或以上、EM-S类型为影响患者PFS的独立不良预后因素。安全性分析结果显示，血液学不良反应16例，3/4级为3例，1/2级13例；最常见非血液学不良反应为恶心、呕吐、乏力和腹胀，反应轻微，可耐受。结论:泊马度胺为基础的化疗方案在MM伴髓外病变的患者中早期有效率高、可耐受。
关键词：多发性骨髓瘤;;髓外病变;;泊马度胺;;预后
基金资助：蚌埠医学院自然科学重点项目(2021byzd166);; 安徽省高等学校科学研究项目(2023AH051909)
