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作者：秦洪成;管贤敏;胡艳妮;雷小英;窦颖;于洁;温贤浩;
单位：重庆医科大学附属儿童医院血液肿瘤科,儿童发育疾病研究教育部重点实验室,国家儿童健康与疾病临床医学研究中心,儿童发育重大疾病国家国际科技合作基地,儿科学重庆市重点实验室;陆军军医大学第二附属医院儿科;
摘要：目的:分析单用环孢素(CsA)治疗儿童获得性再生障碍性贫血(AA)的疗效及影响因素。方法:收集重庆医科大学附属儿童医院2016年1月1日至2020年12月31日确诊AA并单用CsA治疗患儿的临床资料，评价CsA治疗的疗效及影响因素。结果:119例患儿中男62例，女57例，中位年龄7岁1月。极重型AA(VSAA)45例，重型AA(SAA)47例，非重型AA(NSAA)27例。治疗后6个月时VSAA患儿的疗效明显差于SAA及NSAA(P<0.01)。早期死亡6例；16例复发；2例分别进展为AML和ALL。单因素分析结果显示，6个月时的骨髓高淋巴细胞比例对CsA疗效是不良因素，而高PLT计数则是保护因素(P=0.008,P=0.002)。ROC曲线显示，6个月时PLT计数为16.5×10~9/L、骨髓淋巴细胞比例为68.5%,可以作为判断CsA疗效的临界值。多因素分析结果显示，6个月时骨髓高淋巴细胞比例是独立的CsA不良因素(P=0.020,OR=0.062),高PLT计数是保护因素(P=0.044,OR=1.038)。治疗3个月时CsA有效及NSAA是复发的危险因素(P=0.001,P=0.031)。结论:单用CsA治疗6个月后NSAA的疗效高于SAA及VSAA。初诊时高PLT计数是CsA治疗有效的良好因素，高骨髓淋巴细胞比例是不良因素。3月时CsA有效及NSAA是复发的危险因素。
关键词：再生障碍性贫血;;儿童;;环孢素;;影响因素
基金资助：重庆市科卫联合医学科研项目(2021MSXM065)
