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作者：安礼影;陈敏;魏锦;邹兴立;赵攀;杨竹;倪勋;林晓静;
单位：川北医学院附属医院血液内科;
摘要：目的:观察真实世界中21 d维奈克拉(VEN)联合阿扎胞苷(AZA)(21 d VA)方案治疗初诊unfit急性髓系白血病(AML)患者的疗效及安全性。方法:回顾性收集川北医学院附属医院血液内科2020年12月至2024年7月使用21 d VA方案化疗并至少完成1疗程疗效评估的初诊unfit-AML患者的临床资料，分析真实世界中21 d VA方案的疗效及其影响因素，并评估安全性。结果:共纳入59例患者，中位年龄为67(48-87)岁。1疗程后复合完全缓解(cCR)率为74.5%,54.2%的患者微小残留病灶(MRD)转阴，其中伴NPM1突变的患者MRD阴性率较高(P=0.032)。中位随访19(2-38)个月，最佳cCR率和MRD转阴率分别为78%和64.4%,中位总生存期(OS)为12个月，中位无进展生存期(PFS)为5个月。多因素Cox回归分析显示，疗程数<4是影响PFS和OS的独立危险因素(P<0.05)。疾病缓解后，随着疗程数的增加，贫血和血小板减少好转。结论:真实世界中，21天VA方案治疗初诊unfit-AML仍有较高的有效性，且并不影响第1疗程的缓解率及MRD转阴率，尤其是伴NPM1突变的患者。
关键词：维奈克拉;;急性髓系白血病;;真实世界研究
基金资助：2022年南充市市校科技战略合作项目(22SXZRKX007)
