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作者：孙静雅;汪笑寒;祁岳坤;邱婷婷;李德鹏;
单位：徐州医科大学附属医院血液科;
摘要：目的：研究应用去甲基化药物治疗的骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤（MDS/MPN）患者的疗效及预后，并对可能影响其疗效及预后的因素进行分析，为MDS/MPN患者治疗方案的选择提供临床依据。方法：纳入2018年1月至2024年4月在徐州医科大学附属医院血液科接受去甲基化治疗的35例初诊MDS/MPN患者，按照治疗方案将患者分为地西他滨组（15例）和阿扎胞苷组（20）例。评估患者去甲基化药物治疗后的疗效、中位总生存期（OS）及中位无进展生存期（PFS），对比两组患者疗效及生存期的差异，并分析影响MDS/MPN患者疗效及预后的因素。结果：35例患者接受去甲基化治疗后的总缓解率（ORR）为51.4%，其中地西他滨组ORR为73.3%，阿扎胞苷组ORR为35.0%，差异有统计学意义（P=0.041）。生存分析结果显示，整个队列患者中位OS为12个月，中位PFS为10个月；地西他滨组和阿扎胞苷组患者中位OS无差异，地西他滨组中位PFS为12个月，高于阿扎胞苷组（7个月），但差异无统计学意义（P=0.505）。多因素分析结果显示，患者的治疗方案、血小板计数是去甲基化药物疗效的独立影响因素；去甲基化药物用药疗程和疗效是MDS/MPN患者OS的独立影响因素。应用去甲基化药物的主要不良反应为骨髓抑制、肺部感染，阿扎胞苷组相较于地西他滨组更易发生消化道反应，差异有统计学意义（P=0.027）。结论：去甲基化治疗对部分MDS/MPN患者有效，安全性良好。地西他滨疗效优于阿扎胞苷，不易发生消化道反应。应用去甲基化药物≥4疗程及对去甲基化治疗有反应的患者总生存期较长。
关键词：骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤;;去甲基化治疗;;疗效;;影响因素
基金资助：国家自然科学基金（NO.81800124）
