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作者：汪洁;陈开澜;吴彬;张兰男;
单位：华中科技大学同济医学院附属武汉儿童医院血液肿瘤科;
摘要：目的:探讨儿童复发难治性朗格汉斯组织细胞增生症(LCH)的疗效及药物毒副作用。方法:回顾性分析2016年1月-2023年6月于武汉儿童医院血液肿瘤科确诊的38例复发难治性LCH患儿临床资料。患儿共接受3种治疗方案：方案A为阿糖胞苷、地塞米松联合长春地辛，方案B为克拉屈滨联合阿糖胞苷，方案C为单药氯法拉滨。评估三种二线方案的疗效及安全性。结果:38例复发难治LCH患儿中，男22例，女16例，中位诊断年龄为2.4(0.4-11.5)岁。患者的中位随访时间5.5(1.5-8.5)年，21例无危险器官受累患儿接受方案A治疗，5年总体生存(OS)率为100%,无事件生存(EFS)率为(85.7±8.8)%。17例危险器官受累患儿中，11例接受方案B治疗，治疗4个疗程后6例达到无活动性疾病(NAD),5例达到活动性疾病好转(ADB),患儿的5年OS率为100%,5年EFS率为(81.8±11.6)%;另6例接受方案C治疗，治疗6个疗程后4例达到ADB,2例达到NAD。A组患儿出现血液系统不良反应(WHO,Ⅰ-Ⅲ级),B组患儿均出现血液系统不良反应(WHO,Ⅳ级),其中3例出现肝胆系统不良反应(WHO,Ⅱ级),C组患儿出现血液系统不良反应(WHO,Ⅱ级)。结论:根据危险器官受累情况选择二线方案治疗复发难治LCH疗效显著，后续仍需要进一步扩大样本量并优化治疗方案，降低远期复发率及毒性反应。
关键词：朗格汉斯细胞组织细胞增生症;;复发难治性;;二线治疗;;氯法拉滨
基金资助：湖北省自然科学基金-青年项目(2019CFB368)
