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作者：闵凯莉;郑璇;苏永锋;王军;王安;王艺志;徐磊;李阳;高晓宁;
单位：解放军总医院第五医学中心血液病医学部;解放军医学院;
摘要：目的：评估维奈克拉联合去甲基化药物和/或低剂量阿糖胞苷方案治疗复发难治性或微小残留病灶（MRD）持续阳性急性髓系白血病（AML）患者的疗效和安全性。方法：回顾性收集解放军总医院第五医学中心复发难治性或MRD持续阳性的AML患者，曾接受至少1个疗程的维奈克拉联合去甲基化药物（阿扎胞苷/地西他滨）和/或低剂量阿糖胞苷治疗，观察患者用药后的客观缓解率、MRD转阴率、无复发生存时间、总生存时间及不良事件，并进行有效性及安全性分析。结果：总计29例患者纳入本研究，其中复发难治性AML患者24例，中位年龄56(16-74)岁；治疗后13例达到CR/CRi,12例患者MRD转阴；中位随访时间为28.6个月，中位总生存时间为11.9个月，中位无复发生存时间为27.7个月，1年累计总生存率为48.1%,1年累计无复发生存率为61.5%；最常见的不良事件为中性粒细胞减少和贫血，共计21例。MRD持续阳性AML患者5例，中位年龄49(17-66)岁；4例患者MRD转阴；中位随访时间为31.4个月，未达到中位总生存时间及中位无复发生存时间，1年累计总生存率和1年累计无复发生存率均为80.0%；最常见的不良事件为中性粒细胞减少、血小板减少及低钾血症，共计2例。所有患者均未出现与死亡相关的不良事件。结论：维奈克拉联合去甲基化药物和/或低剂量阿糖胞苷方案在复发难治性和MRD持续阳性AML患者中显示出较好的疗效和安全性，为临床提供了新的可能的治疗选择。
关键词：维奈克拉;;去甲基化药物;;阿糖胞苷;;复发难治;;急性髓系白血病
基金资助：国家自然科学基金项目(82070149,82470158)
