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作者：焦余庆;熊昊;陈智;杨李;陶芳;孙鸣;祁闪闪;卢文婕;王卓;杜宇;罗琳琳;
单位：武汉科技大学医学院;华中科技大学同济医学院附属武汉儿童医院血液肿瘤科;华中科技大学同济医学院附属武汉儿童医院儿童血液疾病研究室;
摘要：目的:探讨含米托蒽醌脂质体方案治疗高危儿童急性髓系白血病(AML)的安全性与有效性。方法:收集武汉儿童医院2022年1月至2023年2月应用含米托蒽醌脂质体方案治疗的AML高危患儿为观察组，对照组为应用去甲氧柔红霉素方案的AML高危患儿，分析患儿的临床资料，比较两组患儿治疗后骨髓恢复时间、骨髓完全缓解(CR)率，微小残留病灶(MRD)清除率及治疗相关不良反应等临床特性。结果:患儿接受含米托蒽醌脂质体化疗方案在白细胞(17 vs 21 d)、粒细胞(18 vs 24d)、血小板(17 vs 24 d)及血红蛋白(20 vs 26 d)计数恢复时间上均明显优于去甲氧柔红霉素组(P<0.05)。观察组治疗有效率和MRD转阴率分别为90.9%和72.7%,对照组为94.1%和76.4%,均无显著性统计学差异(P>0.05),两组治疗总有效率类似。结论:含米托蒽醌脂质体化疗方案治疗高危儿童AML疗效不劣于去甲氧柔红霉素方案，但骨髓抑制时间明显缩短，安全性好。
关键词：米托蒽醌脂质体;;急性髓系白血病;;去甲氧柔红霉素;;儿童
基金资助：武汉市卫生健康委临床医学科研项目-青年项目(WZ20Y04);武汉市卫生健康委临床医学科研项目-面上一般项目(WX20D20);; 武汉市卫生健康委-临床医学科研项目-指导项目(WX21Z48);; 湖北省自然科学基金-青年基金(2020CFB364)
