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作者：张荣娟;王玮;孟颖;石小敏;王硕;张志华;
单位：承德医学院附属医院血液内科;河北省泛血管疾病重点实验室;
摘要：目的：探讨血浆cfTFEB和miR-1246对硼替佐米治疗多发性骨髓瘤（MM）患者疗效预测的临床价值。方法：收集2021年1月-2023年9月承德医学院附属医院血液内科收治的38例初诊MM患者的临床资料。同期选取20名健康志愿者作为对照。35例接受硼替佐米为主化疗的患者评估疗效后分为对硼替佐米反应良好组（24例）和对硼替佐米反应欠佳组（11例）。采用RT-qPCR法检测4组人群的血浆cfTFEB和miR-1246相对表达量。对硼替佐米反应良好组和硼替佐米反应欠佳组及其治疗前后cfTFEB和miR-1246的表达进行比较分析。采用受试者工作特征（ROC）曲线分析各指标对药物化疗敏感性的预测作用。应用Pearson/Spearman相关性分析cfTFEB和miR-1246表达与临床分期、各临床指标间的相关性。结果：与对照组相比，MM患者血浆cfTFEB和miR-1246相对表达量均明显升高（P<0.05）。对硼替佐米反应欠佳组患者血浆中cfTFEB和miR-1246表达水平显著高于对硼替佐米反应良好组（P<0.05）。在硼替佐米反应良好组患者中，硼替佐米治疗后的cfTFEB和miR-1246相对表达水平较治疗前均明显下降（P<0.05）；对硼替佐米反应欠佳组患者治疗后cfTFEB和miR-1246相对表达水平较治疗前差异无显著统计学意义（P>0.05）。在ISS分期中，随着分期级别加大，血浆cfTFEB和miR-1246表达水平呈上升趋势（P<0.05）。相关性分析显示血浆cfTFEB和miR-1246表达水平与血红蛋白、血小板计数呈负相关，与LDH水平、骨髓浆细胞比例、染色体异常呈正相关（P<0.05）。结论：治疗后对硼替佐米反应良好者较反应欠佳者cfTFEB和miR-1246水平较初诊时基线值明显下降，血浆cfTFEB和miR-1246有可能成为评估硼替佐米治疗MM患者疗效的生物学标志物。
关键词：多发性骨髓瘤;;cfTFEB;;miR-1246;;硼替佐米;;临床疗效
基金资助：承德市科学技术研究与发展计划（202303A038）
