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作者：李瑞萍;马艳萍;
单位：山西医科大学第二临床医学院;山西医科大学第二医院血液科;
摘要：目的：探讨骨髓纤维化（MF）程度对骨髓增生异常综合征（MDS）患者临床特征、去甲基化药物（HMA）疗效及生存的影响。方法：回顾性分析2016年1月1日至2021年7月15日山西医科大学第二医院血液科收治的103例初发且接受HMA治疗的MDS患者的临床资料，依据骨髓活检纤维化程度将患者分为MDS-MF0、MDS-MF1、MDS-MF2/33组，比较3组患者的临床特征、疗效及生存差异，运用logistic回归和Cox回归法分析影响疗效及预后的相关因素。结果：103例MDS患者中，有60例（58.2%）未合并MF(MDS-MF0),28例（27.2%）合并轻度MF(MDS-MF1),15例（14.6%）合并中重度MF(MDS-MF2/3)。MDS-MF0、MDS-MF1、MDS-MF2/33组患者的中位血红蛋白（Hb）具有统计学差异（P=0.016）,-5/del(5q)染色体改变的患者比例在3组间的差异也有统计学意义（P=0.046）。共97例患者纳入疗效分析，总反应率（ORR）为62.9%。MDS-MF0、MDS-MF1、MDS-MF2/33组患者的ORR分别为72.2%、53.6%、46.7%，差异无统计学意义（P=0.093）。MDS合并MF患者的ORR为51.2%，与MDS-MF0相比，差异有统计学意义（P=0.033）。多因素分析结果显示，治疗疗程数≥4个是影响HMA治疗总反应的独立有利因素（OR=7.532,95%CI:2.031-27.938,P=0.003），骨髓纤维化程度不影响疗效（P>0.05）。至随访截止，101例纳入生存分析的患者中，27例（26.7%）转化为白血病，共75例（74.3%）死亡，19例（18.8%）仍存活，7例（6.9%）失访，中位总生存期（OS）为21.4个月，中位无进展生存期（PFS）为10.3个月，中位无白血病生存期（LFS）为18.1个月。MDS-MF0、MDS-MF1、MDS-MF2/33组的中位OS分别为27.9、12.2和11个月（P=0.017），中位PFS分别为13.5、9.1和6.4个月（P=0.025），中位LFS分别为24.5、11和11个月（P=0.020）。对于MDS伴低原始细胞（MDS-LB）患者，伴MF与不伴MF患者间OS与LFS差异有统计学意义（OS:P=0.024;LFS:P=0.026）,PFS差异无统计学意义（P=0.057）。多因素分析结果显示，骨髓原始细胞比例升高、复杂核型是影响患者OS的独立危险因素，治疗疗程数≥4个是影响患者OS的独立保护因素，骨髓纤维化程度不具有独立预后意义。结论：合并中重度骨髓纤维化的MDS患者贫血更重、-5/del(5q)染色体异常更常见。存在骨髓纤维化的患者对HMA治疗的总体反应率较低，但不同骨髓纤维化程度的MDS患者对HMA治疗的总体反应率没有明显差异。在HMA治疗背景下，骨髓纤维化对MDS患者的生存有不利影响，但不具有独立预后意义。
关键词：骨髓增生异常综合征;;骨髓纤维化;;去甲基化药物;;疗效;;生存
